リボミック、軟骨無形成症治療薬の国内第Ⅲ相試験へ治験申請、小児患者対象に検証段階へ

■2～14歳対象に多施設共同試験、週1回皮下投与で78週間評価

　リボミック<4591>(東証グロース)は3月18日、軟骨無形成症治療薬「umedaptanib　pegol」の国内第Ⅲ相臨床試験に関する治験申請を医薬品医療機器総合機構(PMDA)に提出したと発表した。対象は2～14歳の小児患者で、14日間のレビュー期間を経て試験開始となる見込みである。

　同試験は目標症例数16例の多施設共同・非盲検・単群試験で、1mg/kgを週1回皮下投与する。試験期間は78週間(観察期間26週、投与期間52週)で、主要評価項目は52週間投与後における年間身長伸展速度(AHV)の変化量である。有効性の検証に加え、安全性および薬物動態の評価も実施する。

　同薬はFGF2の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本治療として期待される。軟骨無形成症はFGFR3遺伝子変異に起因する希少疾患で、新生児約2万5000人に1人の割合で発症する。なお、同件による2026年3月期通期業績への影響はないとしている。(情報提供:日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部)

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