京大、ダウン症の出生前治療を可能にする化合物を発見

　京都大学の小林亜希子医学研究科助教、萩原正敏同教授らの研究グループが、ダウン症の出生前治療を可能にする化合物を発見したと発表した（京都大学の発表、産経新聞）。

　ダウン症は染色体異常が原因の遺伝子疾患であり、身体的発達の遅延や軽度の知的障害などの症状が見られるもの。今回研究グループが発見したのは、ダウン症で低下している神経幹細胞の増殖を促進するという化合物で、「アルジャーノン（ALGERNON：altered generation of neuron）」と名付けられている。この化合物をダウン症のiPS細胞に加えたところ、神経幹細胞の増殖を促すことが確認されたという。また、妊娠マウスに投与したところダウン症マウス仔の大脳皮質の形成異常および低下した学習行動が改善されたという。

　ダウン症は出産前に診断できるが、まだ副作用などの危険性が分かっていない点なども含めて実用化までのハードルは高いという（産経新聞の別記事）。

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