オクタファルマ、Nuwiq®製剤の新しい有効成分含量が欧州で承認され、血友病A患者に対する投与法の柔軟性が高まると発表

（スイス・ラッヘン）- （ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは本日、欧州医薬品庁（EMA）が、当社のヒト細胞株由来組み換え型第VIII因子（rF VIII）製剤Nuwiq^®に対する市販承認の対象拡大を承認したと発表しました。従来の有効成分含量250、500、1000、2000国際単位（IU）に加え、新たに含量2500、3000、4000 IUの単回用バイアルが欧州で提供可能となります。

新しいNuwiq^®バイアルの有効成分含量は、米国ではFDAの承認を受けて昨年9月から提供可能となっています。Nuwiq^®は、血友病A患者での出血エピソードの予防と管理を目的に、成人およびあらゆる年齢の小児での術中を含むオンデマンド療法および予防療法を適応としています。

バイアルの有効成分含量の範囲拡大は、投与法の柔軟性を向上させることで、血友病A患者の治療選択肢を増やせる可能性を持っています。これまで1回の注入で2本以上のバイアルを必要としていた患者は、必要なバイアルの本数を減らせる可能性があります。Nuwiq^®は提供可能なrFVIII製剤として唯一、2.5 mLの容量に再構成されるさまざまなバイアルサイズを用意しています。

新しいバイアルサイズは、薬物動態（PK）に基づく個別化予防療法によるNuwiq^®治療を受けている患者にとって、特に有益となり得ます。NuPreviq法は、各個人のPKプロファイルを使用して個々の患者に合わせた治療計画を作成します。NuPreviq試験では、このアプローチを用いることで患者の半数以上（57%）がNuwiq^®の投与量を週2回以下に減らすと同時に、出血に対する有効な保護を維持することができました（あらゆる出血につき、年間出血頻度中央値：0）¹。Nuwiq^®を使用した個別化予防療法の実施期間中、患者の83%は突発性出血を経験しませんでした。投与量を個別化する別のアプローチは、1つの患者集団のPK解析を使用して、個人に最適な治療法を予測するもので、Nuwiq^®専用の予測モデルが「ウェブアクセス可能母集団薬物動態サービス（血友病）」（Web Accessible Population Pharmacokinetics Service – Hemophillia、WAPPS-Hemo）の一部として提供可能です。Nuwiq^®のバイアルの選択肢が増えることで、医師はバイアルの有効成分含量を組み合わせて特定の個別化投与レジメンをより精密に調整して、投与法の柔軟性を高め、血友病治療の最適化と個別化を支えることができます。

オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskayaは、次のように述べています。「バイアルの有効成分含量の選択肢が増えたことは、Nuwiq^®による治療の柔軟性と利便性を高めることで、患者と医師に利益をもたらします。個別化予防療法が血友病治療の主要部分となったため、この柔軟性は投与法を簡素化することで、個々の患者すべてにとって治療法の最適化を促します。オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、「オクタファルマは血友病コミュニティーの方々の生活を改善することに一貫して傾倒していますが、今回の変更はこうした取り組みを改めて示すものです」と付け加えています。

Nuwiq^®について

Nuwiq^®は第4世代組み換え型第VIII因子タンパク質で²、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています³。Nuwiq^®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し³、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず⁴、フォン・ヴィルブランド凝固因子への高い親和性を持っています⁵。Nuwiq^®による治療は、59人の小児⁸を含め、治療歴のある重度血友病A患者201人^6,7（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました。Nuwiq^®は、治療歴のあるあらゆる年齢群の血友病A患者の治療と出血予防を目的にEU、米国、カナダ、オーストラリア、中南米、ロシアで使用が承認されています。さらに他の国々でのNuwiq^®の承認申請が計画されています。

血友病Aについて

血友病Aは第VIII因子（FVIII）の欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。この疾患には世界の男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%が診断ないし治療を受けずに放置されています。注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発現が、最も重篤な治療合併症です。FVIIIインヒビター発現の累積リスクは現在、最大39%に達すると報告されています。

オクタファルマについて

オクタファルマのビジョンは、「情熱が当社を、人々の生活を前進させる新しいヘルスソリューションの提供に駆り立てる」というものです。スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。当社は、当事者意識、誠実さ、リーダーシップ、持続可能性、起業家精神に価値を置きます。

オクタファルマ・グループの2017年の売上高は17億2000万ユーロ、営業利益は3億4900万ユーロに達し、2億8700万ユーロの成長投資が実施されました。オクタファルマは世界で約7700人の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて113カ国の患者の皆様の治療を支えています。

・血液疾患（凝固障害）

・免疫療法（免疫障害）

・集中治療

オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。

1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.

2. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.

3. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

4. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.

5. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

6. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.

7. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.

8. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

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