【東京薬科大学】本学研究成果を基盤とする創薬ベンチャーEpiFrontier TherapeuticsがAMED「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択― βグロビン異常症治療薬候補RK-701 (EPF-001)の臨床開発を推進 ―

生命科学部 細胞情報科学研究室の伊藤昭博教授（理化学研究所創薬・医療技術基盤プログラム プロジェクトリーダー）および理化学研究所の吉田稔理事、白井文幸上級研究員らによる研究成果を基盤として、東京大学エッジキャピタルパートナーズ（UTEC）の支援のもと設立されたEpiFrontier Therapeutics, Inc.（米国）の日本法人であるEpiFrontier Therapeutics合同会社が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されました。


概要

生命科学部細胞情報科学研究室の伊藤昭博教授、理化学研究所の吉田稔理事、白井文幸上級研究員を中心とする研究グループは、ヒストンメチル化酵素G9aに対する新規阻害剤RK-701 (EPF-001)を開発し、鎌状赤血球症などのβグロビン異常症に対する新規治療薬として研究開発を進めてきました。本研究成果を基盤として、UTECの支援のもとスタートアップ企業 EpiFrontier Therapeutics, Inc. を2025年7月に米国で設立しました。また、日本における研究開発および事業推進の拠点として EpiFrontier Therapeutics合同会社を設立しています。

このたび、EpiFrontier Therapeutics合同会社が申請した研究開発課題「βグロビン異常症に対する新規治療薬としての低分子医薬の開発と事業化」 が、AMEDの 「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」 に採択されました。本事業では最大約45億円規模の支援を受け、G9a阻害剤EPF-001の臨床開発を推進します。

鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβグロビン異常症は世界的に多くの患者が存在する遺伝性疾患であり、依然として治療選択肢が限られています。EPF-001は、エピジェネティクス制御に関わるG9aを標的とすることで胎児型ヘモグロビン（HbF）の発現を誘導する新しい作用機序を持つ低分子医薬であり、βグロビン異常症患者に対する新たな治療選択肢となることが期待されています。

プレスリリース詳細は、EpiFrontier Therapeutics, Inc.ウェブサイトよりご覧いただけます。


EpiFrontier Therapeutics, Inc. ウェブサイト（プレスリリース・英語サイト）



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