武田薬品が2020年ASHで実臨床下の証拠を発表し、希少出血性疾患の個別化治療に対する長期的な傾倒ぶりを示す

- 今年バーチャル開催の第62回ASH年次総会・展示会において、9件のアブストラクトから実臨床下のデータおよび後ろ向き研究の重要な知見を発表- 武田薬品は一貫して、血友病、フォン・ヴィレブランド病（VWD）、鎌状赤血球症（SCD）の治療における実臨床下の証拠を集め応用を続けるとともに、出血性疾患患者さんに約束している個別化治療を推進

（米マサチューセッツ州ケンブリッジ & 大阪）-（ビジネスワイヤ） -- 武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE:TAK）（「武田薬品」）は本日、第62回米国血液学会（ASH）年次総会・展示会において5件のポスターと4件のアブストラクトを発表し、希少出血性疾患の治療薬の進歩に対する傾倒ぶりを示しました。また武田薬品は本学会で、オンコロジー分野の広範なポートフォリオとパイプラインのデータも発表します。詳細についてはこちらをご覧ください。

実臨床下の証拠は患者中心のケアの重要性を証明

各種の希少血液疾患をめぐる研究から得た実臨床下の証拠（RWE）は、厳格な臨床試験とは別にケアのパターンと患者の全体的な経験を理解することが、出血性疾患に対する患者中心の治療を前進させる上で果たす極めて重要な役割を示しています。ASHで武田薬品が発表した研究の幾つかは、血友病AおよびVWDにおける治療の臨床管理と、関連する疾患転帰に対する理解を深めるための実臨床下の証拠をもたらすものです。

出血性疾患・凝固障害研究所の最高経営責任者（CEO）兼最高医療責任者（CMO）兼社長でイリノイ大学メディカルスクールピオリア校の小児科・内科教授であるマイケル・タランティーノ医師は、次のように述べています。「実臨床下の証拠は、医療従事者が日常の臨床診療で医薬品の作用の仕方を理解できるようにするとともに、出血性疾患における患者中心の治療を前進させることができます。例えば、ASHで発表された実臨床下のデータは、アディノベイトに対する患者満足度のデータを示しています。このデータは、当社の製品を使用した場合のありのままの患者体験に対する私たちの理解を深めることに役立ちます。」

2020年ASHでは、RWEをもたらす洞察的知見が下記のポスターに盛り込まれています。

アディノベイト［抗血友病因子（遺伝子組み換え）、ペグ化］および血友病A：「ATHN-2：ATHN 2でルリオクトコグ・アルファ・ペゴルにスイッチした後の投与量、患者満足度、その他の患者報告転帰：治療歴があり補充療法用凝固因子製剤をスイッチした血友病患者の縦断的観察研究」（ATHN-2: Dosing, Patient Satisfaction and Other Patient-Reported Outcomes after Switching to Rurioctocog Alfa Pegol in ATHN 2: A Longitudinal, Observational Study of Previously Treated Hemophilia Patients Switching Coagulation Replacement Factor Products）（ポスター#870）は、血友病A治療薬による治療歴がある患者をルリオクトコグ・アルファ・ペゴルにスイッチして投与計画、治療法変更による患者満足度、全体的な健康と生産性への影響を確認するため縦断的に観察した結果を取り上げます。アドベイト［抗血友病因子（遺伝子組み換え）］および血友病A：「実臨床下で最低5年間にわたり抗血友病因子（遺伝子組み換え）の投与を受けた血友病A患者における有効性および安全性の転帰：ドイツを含む世界におけるAHEAD試験の6年時点の中間解析」（Effectiveness and safety outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor (recombinant) for at least 5 years in a real-world setting: 6-year interim analysis of the AHEAD International and German studies）（ポスター#2698）は、実臨床下で5年以上にわたりアドベイトによる治療を受けた血友病A（HA）患者に対する長期の有効性および安全性を評価します。ファイバ（血液凝固因子抗体迂回活性複合体）：「インヒビター保有先天性血友病患者の実臨床下の臨床管理：ファイバ・グローバル・アウトカム試験（FEIBA GO）の中間解析」（Real-world clinical management of patients with congenital hemophilia and inhibitors: interim analysis of the FEIBA Global Outcome study (FEIBA GO)）（オンライン発表のみ）は、さまざまな臨床条件にあるインヒビター保有先天性血友病A／B患者（PwHI）を対象とするFEIBA GO試験における活性型プロトロンビン複合体製剤（aPCC）による予防療法またはオンデマンド療法で観察されたaPCCの長期の安全性および実臨床下での有効性を評価します。フォン・ヴィレブランド病：フォン・ヴィレブランド病（VWD）に関する科学知識と理解を深めることを目指した2件の研究から得たデータを取り上げたポスターでは、下記の後ろ向き解析を含みます。「米国の医療費請求データベースのデータを使用したVWD女性患者における子宮摘出術の特徴付け」（Characterization of Hysterectomy in Women with VWD Using Data from a US Medical Claims Database）（ポスター#1794）は、医療費請求のデータを使用し、VWDの診断前後の女性における子宮摘出術／UAの割合を算定し、出血性疾患を患っていない女性と比較してVWDの女性における子宮摘出術／UA（手術時の年齢を含む）の割合を評価します。「フォン・ヴィレブランド病患者における消化管出血の後ろ向きカルテ評価」（Retrospective chart review of gastrointestinal bleeding in patients with von Willebrand Disease）（オンライン発表のみ)は、VWD患者における消化管出血に対する治療と管理の自然歴の記述を追究し、消化管出血の病歴がある患者を、本カルテ評価の5年間の中で最初の消化管出血を経験した患者と比較します。鎌状赤血球症：「鎌状赤血球症患者における血管閉塞発作（VOC）の有病率：米国の医療費請求データベースの後ろ向き解析」（Prevalence of vaso-occlusive crises (VOCs) in patients with sickle cell disease: A retrospective US claims database analysis）（オンライン発表のみ）は、鎌状赤血球症患者の人口統計学的特性と臨床特性を特徴付ける後ろ向きデータベース解析です。出血性疾患の個別化治療を前進させる

2020年ASHで武田薬品は、一連の実臨床下の証拠に加え、それぞれの患者の多様な薬物動態（PK）プロファイル、血友病Aの治療法に対する患者の選好性、鎌状赤血球症（SCD）における患者の臨床人口統計学的特性に基づいて血友病の投与計画を適合させることの重要性を浮き彫りにすることで、希少血液疾患の個別化治療を前進させるという当社の取り組みを際立たせています。VWDの場合、PKを指針とする投与計画を前進させるにはまだ長い道のりがありますが、VWDの治療における薬物動態研究を前進させるべく、体重などのさまざまな個人特性に目を向けています。

武田薬品のバイスプレジデントで国際メディカルアフェアーズ担当ヘッド（血液疾患）のWolfhard Erdlenbruch（M.D.、PhD）は、次のように述べています。「個別化治療は、転帰改善を促進すると同時に、患者と医療従事者の両方の経験を改善できる可能性をもたらします。希少出血性疾患の場合、凝固因子療法のためのより個別化された手法を構築するためのPKモデリングをめぐり、変革的な前進も見られましたが、個別化への道のりは依然として手探り中であることが、今年のASHで発表されたデータに示されています。」

2020年ASHで発表されたその他の洞察的知見。

フォン・ヴィレブランド病：「過体重および肥満のVWD患者において母集団薬物動態モデルを使用したｒVWFの薬物動態評価」（Assessment of rVWF pharmacokinetics in overweight and obese VWD patients using a population pharmacokinetic model）（ポスター#859）は、過体重および肥満の患者でBMIとフォン・ヴィレブランド因子（VWD）薬物動態（PK）との間の関係がこれら患者集団での投与量最適化に寄与し得るかを理解しようとしています。血友病A：「血友病Aの治療法に対する患者の選好：離散選択実験」（Patient preferences for hemophilia A treatments: A discrete choice experiment）（ポスター#1623）は、遺伝子治療などの新登場の治療法を含め、血友病Aのさまざまな治療法に対する患者の選好を測定しました。中等度ないし重度の血友病Aを患い、FVIIIインヒビター発現の既往歴がない患者を調査した結果、投与の頻度、経路、部位に加え、自己負担費用が、血友病Aの治療法に対する患者の選好に最も大きな影響を及ぼす治療特性であることが分かりました。「血友病Aに対する予防的治療の患者経験を評価：遺伝子治療の概念導出」（Assessing Patient Experiences with Prophylactic Treatments for Hemophilia A: Concept Elicitation for Gene Therapy）（オンライン発表のみ）は、血友病Aを患って生きる患者の経験、従来の血友病A治療法の影響、従来の予防的治療と比較した遺伝子治療の潜在的価値に対する患者の認識についての理解を深める試みです。アディノベイト／ADYNOVIについて

アディノベイト[抗血友病因子（遺伝子組み換え）、ペグ化]は、最初に米国食品医薬品局（FDA）、続いて日本、カナダ、コロンビアより承認を取得しており、ADYNOVI^®として欧州連合（EU）加盟28カ国とアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、スイスより承認を取得しています。ADYNOVIは欧州で12歳以上の血友病A患者における治療および予防を適応として承認されています。

アディノベイトの重要情報

アディノベイト［抗血友病因子（遺伝子組み換え）、ペグ化］の重要情報

適応症および使用制限

アディノベイトは血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）の小児患者および成人患者の下記を適応症とするヒト抗血友病因子です。

出血エピソードに対するオンデマンド治療およびコントロール周術期管理出血エピソードの頻度を低減するための定期的予防療法アディノベイトはフォン・ヴィレブランド病の治療を適応としていません。

重要なリスク情報の詳細

禁忌

アディノベイト、その親分子（アドベイト［抗血友病因子（遺伝子組み換え）］、マウス／ハムスタータンパク質、アディノベイトの賦形剤（例:トリス、マンニトール、トレハロース、グルタチオン、ポリソルベート80のいずれかもしくはすべて）に対するアナフィラキシー反応の既往がある場合。

警告および注意

過敏反応

アディノベイト投与で過敏反応が発生する場合があります。アディノベイトの親分子であるアドベイトを含め、他の遺伝子組み換え抗血友病第VIII因子製剤で、アナフィラキシーを含むアレルギー型の過敏反応が報告されています。アナフィラキシーに進行する可能性がある過敏反応の初期兆候には、血管性浮腫、胸部圧迫感、呼吸困難、喘鳴、じんま疹、掻痒があり得ます。過敏症の反応が現れたら速やかに投与を中止し、適切な治療を開始します。

中和抗体

アディノベイト投与後、第VIII因子に対する中和抗体（インヒビター）が形成される場合があります。適切な臨床観察と臨床検査により、第VIII因子インヒビターの発現につき患者を定期的にモニタリングします。血漿第VIII因子濃度が想定通りに上昇しない場合、または想定された投与量で出血がコントロールできない場合、第VIII因子インヒビターの濃度を測定するアッセイを実施します。

有害反応

臨床試験で報告された最も発生頻度の高い有害反応（試験参加者の1%以上)は頭痛と悪心でした。

詳細情報については、ADYNOVIの製品特性概要をこちらでご覧ください。

米国に特化した安全性情報については、アディノベイトの米国向け処方情報をこちらでご覧ください。

アドベイトについて

アドベイトは、全長型の（完全なFVIII遺伝子由来の）組み換え型FVIII製剤で、血液由来の添加剤を一切使用せずに製造されています。アドベイトはEUで、あらゆる年齢層の血友病A（先天性第VIII因子欠損）患者の治療および出血予防を適応として承認されています。

アドベイトは現在、米国、カナダ、欧州連合28カ国、アルジェリア、アルゼンチン、オーストラリア、バーレーン、ブラジル、ブルネイ、チリ、中国、コロンビア、エクアドル、GCC、香港、アイスランド、インド、イラク、イスラエル、日本、カザフスタン、クウェート、マカオ、マレーシア、メキシコ、モロッコ、ニュージーランド、ノルウェー、パナマ、プエルトリコ、カタール、ロシア、サウジアラビア、セルビア、シンガポール、韓国、スリナム、スイス、台湾、タイ、チュニジア、トルコ、UAE、ウクライナ、ウルグアイ、ベネズエラ、ベトナムを含む世界70カ国以上で承認されています。

アドベイトの重要情報

アドベイト[抗血友病因子（組み換え型）]の重要情報

適応症

アドベイトは血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）の小児患者および成人患者の下記を適応症とする組み換え型抗血友病因子です。

出血エピソードのコントロールと予防周術期管理出血エピソードの予防または頻度低減のための定期的予防療法アドベイトはフォン・ヴィレブランド病の治療を適応としていません。

重要なリスク情報の詳細

禁忌

マウス／ハムスタータンパク質、その他本製品の成分に対し、アナフィラキシーなど生命を脅かす過敏反応がある患者。

警告および注意

過敏反応

アドベイト投与でアナフィラキシーを含むアレルギー型の過敏反応が報告されています。

アドベイト投与で症状にはめまい、知覚異常、発疹、顔面紅潮、顔の腫れ、じんましん、呼吸困難、掻痒、嘔吐が含まれます。過敏反応の症状が発生したらアドベイトの投与を中止し、適切な救急治療を施します。

中和抗体

アドベイト投与後、主として治療歴のない患者（PUPs）と最小限の治療のみ受けた患者（MTPs）で、中和抗体（インヒビター）の発現が報告されています。適切な臨床観察と臨床検査により、第VIII因子インヒビターの発現につき全患者をモニタリングします。血漿第VIII因子濃度が想定通りに上昇しない場合、または想定された投与量で出血がコントロールできない場合、第VIII因子インヒビターの濃度を測定するアッセイを実施します。

有害反応

アドベイト投与で観察された重篤有害反応はアナフィラキシーを含む過敏症反応と、第VIII因子に対する代替治療を必要とする高力価インヒビターの発現です。臨床試験で観察された最も一般的な有害反応（試験参加者の5%超)は発熱、頭痛、咳、鼻咽頭炎、関節痛、嘔吐、上気道感染、四肢損傷、鼻閉、下痢です。詳細情報については、アドベイトの製品特性概要をこちらでご覧ください。

米国に特化した安全性情報については、アドベイトの米国向け処方情報をこちらでご覧ください。

VEYVONDI／ボンベンディについて

VEYVONDIは、フォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人（18歳以上）で、デスモプレシン（DDAVP）治療が単独では無効か出血および手術による出血の治療／予防が非適応である場合が適応となります。VEYVONDIは血友病Aの治療に使用してはなりません¹。

市販製品に関する承認された適応症および重要な安全性情報を含め、完全なEU向け製品特性概要はこちらをご覧ください。

本製品は米国でボンベンディ[フォン・ヴィレブランド因子（遺伝子組み換え）]の商標で承認を受けており、VWDと診断された成人（18歳以上）のオンデマンド療法および出血エピソードのコントロールまたは周術期の出血管理での使用を適応としています。

ボンベンディの重要情報

ボンベンディ[フォン・ヴィレブランド因子（遺伝子組み換え）]の重要情報

適応症

ボンベンディ[フォン・ヴィレブランド因子（遺伝子組み換え）]は、フォン・ヴィレブランド病（VWD）と診断された成人（年齢18歳以上）で下記を適応とする組み換え型フォン・ヴィレブランド因子（rVWF）です。

オンデマンド療法および出血エピソードのコントロール周術期の出血管理重要なリスク情報の詳細

禁忌

ボンベンディまたはその成分（クエン酸三ナトリウム二水和物、グリシン、マンニトール、トレハロース二水和物、ポリソルベート80、ハムスター／マウスタンパク質）に対し、生命を脅かす過敏反応がある患者には使用しないこと。

警告および注意

塞栓症および血栓症

播種性血管内凝固症、静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、脳卒中を含む血栓塞栓症が、低ADAMTS13濃度を含め、血栓症の既知のリスク因子を持つ患者で特に発現する場合があります。疼痛、腫脹、変色、呼吸困難、咳、喀血、失神など血栓症の初期の兆候や症状につきモニタリングし、現在の推奨事項に基づき血栓塞栓症に対する予防策を講じます。

遺伝子組み換え型第VIII因子との併用でボンベンディを頻回投与する必要がある患者では、過度の第VIII因子血漿濃度が持続すると血栓塞栓イベントのリスクが高まる可能性があるため、血漿FVIII:C活性のレベルをモニタリングします。

臨床試験でボンベンディ治療を受けた被験者80人のうち1人が、股関節全置換術後の周術期に近位深部静脈血栓症を発現しました。

過敏反応

ボンベンディ投与で過敏反応が発現しています。これらの過敏反応にはアナフィラキシーショック、全身性じんましん、血管浮腫、胸部圧迫感、低血圧症、ショック、嗜眠、悪心、嘔吐、知覚異常、搔痒、情動不安、かすみ目、喘鳴もしくは急性呼吸窮迫または両方があり得ます。過敏反応の症状が発現したらボンベンディの投与を中止し、適切な救急治療を施します。

中和抗体（インヒビター）

VWF因子もしくは第VIII因子または両方に対するインヒビターが発現する場合があります。血漿VWF活性（VWF:RCo）のレベルが想定値に達しない場合、抗VWFインヒビターまたは抗第VIII因子インヒビターの有無を確認するための適切なアッセイを実施します。その他の治療選択肢を検討し、VWDまたは血友病Aの治療経験がある医師に患者を紹介します。

VWFまたは第VIII因子に対するインヒビターの濃度が高い患者の場合、ボンベンディ治療が無効となる可能性があり、本タンパク質の注入が重度の過敏反応をもたらす場合があります。インヒビター抗体はアナフィラキシー反応に付随して発生する場合があるため、アナフィラキシー反応を経験した患者ではインヒビター有無の評価を実施します。

有害反応

臨床試験で被験者（80人）の2%以上で観察された最も一般的な有害反応は、全身性搔痒、嘔吐、悪心、フラフラするめまい、回転性の目まいです。周術期にボンベンディ治療を受けた試験参加者の1人は、股関節全置換術後に深部静脈血栓症を発現しました。

米国に特化した安全性情報については、ボンベンディの米国向け処方情報をこちらでご覧ください。

ファイバ（第VIII因子インヒビター迂回活性複合体製剤）について

ファイバ（第VIII因子インヒビター迂回活性複合体製剤）は、第VIII因子インヒビターを保有する血友病A患者および後天的に第VIII因子インヒビターを獲得した非血友病患者における突発性出血の治療および外科的インターベンションの補佐に加え、応答性の高いインヒビターを保有し関節出血の頻度が高い血友病A患者における予防を適応としています。

特に投与や治療モニタリングに関して、処方に先立ちファイバの製品特性概要（SmPC）をこちらでご覧ください。

禁忌は、本製品に対する過敏症、藩主性血管内凝固症候群（DIC）、急性の血栓症または塞栓症（心筋梗塞を含む）です。

最も高い頻度（共通で1/100以上1/10以下）で発現した薬物有害反応（ADRs）は、過敏症、頭痛、めまい、低血圧症、発疹、B型肝炎表面抗体陽性でした。

血漿由来製品に対する過敏症反応のその他の症状には嗜眠と情動不安が含まれます。

ファイバ［血液凝固因子抗体迂回活性複合体］の適応症および重要なリスク情報の詳細

ファイバの適応症

ファイバは血友病Aおよび血友病Bのインヒビター保有患者において下記を適応症とする血液凝固因子抗体迂回活性複合体です。

出血エピソードのコントロールおよび予防周術期管理出血エピソードの予防ないし頻度低減のための定期的予防療法ファイバは、血液凝固第VIII因子または血液凝固第IX因子に対するインヒビターが不在の血液凝固因子欠乏症を原因とする出血エピソードの治療を適応としていません。

ファイバの重要なリスク情報の詳細

 警告：塞栓性／血栓性イベント

 

市販後調査で血栓塞栓性イベントがファイバ注入後、特に高用量（200 unit/kg/day超）の場合もしくは血栓性リスク因子を持つ患者の場合またはその両方の場合で報告されています。ファイバ投与患者は血栓塞栓性イベントの兆候・症状につきモニタリングします。禁忌

ファイバは下記の患者で禁忌となっています：

ファイバまたはその成分のいずれか（キニン生成系の要素を含む）に対するアナフィラキシー反応または重度過敏反応の既往がある場合播種性血管内凝固症候群（DIC）急性の血栓症または塞栓症（心筋梗塞を含む）警告および注意

血栓塞栓性イベント（静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、脳卒中を含む）が、特に高用量（200 unit/kg/day超)の投与後もしくは血栓性リスク因子を持つ患者の場合またはその両方の場合に発現する可能性があります。

DIC、進行性アテローム性動脈硬化症、挫滅外傷、敗血症を患っているか、遺伝子組み換え第VIIa因子との併用療法を受けている患者は、血中組織因子または素因となる血液凝固障害が原因で血栓性イベントが発現するリスクが増大します。治療による潜在的利点を、これら血栓塞栓性イベントの潜在的リスクと比較評価する必要があります。

注入は1回の投与量が100 unit/kg、1日の投与量が200 unit/kgを超えてはなりません。注射またな注入の最大速度は2 unit/kg/minを超えてはなりません。100 unit/kgを超える量の投与を受けている患者は、DIC、急性冠動脈虚血、その他の血栓塞栓性イベントの兆候や症状につきモニタリングします。胸部痛・胸部圧迫感、息切れ、意識・視覚・発話の変容、四肢・腹部の膨張もしくは疼痛またはその両方などの臨床兆候または症状が現れた場合、ファイバ投与を中止し、適切な診断および治療を開始します。

エミシズマブの投与を受けている患者での破綻出血に対するファイバの安全性と有効性は確立していません。エミシズマブによる治療後の破綻出血に対する治療レジメンの一部として被験者にファイバを投与した臨床試験では、血栓性微小血管症（TMA）の症例が報告されています。エミシズマブの予防投与を受けている患者でファイバの必要性を検討する場合、そのベネフィットとリスクを考慮します。エミシズマブの投与を受けている患者でファイバによる治療が必要とされる場合、血友病の治療に当たる医師はTMAの兆候・症状につき注意深くモニタリングする必要があります。ファイバの臨床試験でTMAは報告されていません。

過敏反応や、重度アナフィラキシー様反応を含むアレルギー反応が発現する場合があります。症状にはじんま疹、血管性浮腫、消化器症状、気管支けいれん、低血圧が含まれます。反応は重度で全身性となる場合があります（例：じんま疹と血管性浮腫を伴うアナフィラキシー、気管支けいれん、循環性ショック）。悪寒、発熱、高血圧など、他の注入反応も報告されています。重度のアレルギー反応の兆候や症状が発現した場合、ファイバ投与を速やかに中止して適切な支持療法を施します。

ファイバはヒト血漿を原料としているため、感染因子（例：ウイルス、変異型クロイツフェルト・ヤコブ病（vCJD）病原体、理論的にはクロイツフェルト・ヤコブ病（CJD）病原体）の拡散リスクを伴う場合があります。

ファイバは血液型イソヘマグルチニン（抗A型および抗B型）を含みます。赤血球抗原（例：A抗原、B抗原、D抗原）への抗体の受動的移行は、赤血球抗体に対する一部の血清検査、例えば抗グロブリン試験（クームス試験）に支障をきたす場合があります。

有害反応

予防療法の試験対象者の5%超で観察された最も報告頻度の高い有害反応は、貧血、下痢、関節血症、B型肝炎表面抗体陽性、悪心、嘔吐でした。

観察された重篤有害反応は過敏反応と、脳卒中・肺塞栓症・深部静脈血栓症を含む血栓塞栓性イベントです。

薬物相互作用

トラネキサム酸やアミノカプロン酸などの全身用抗線維素溶解薬をファイバと併用する場合、血栓性イベントが発現する可能性を考慮します。ファイバと、遺伝子組み換え第VIIa因子、抗線維素溶解薬、エミシズマブとの併用または逐次使用に関し、適切な対照を置いてよく管理された試験は1件も実施されていません。ファイバ投与後約6～12時間以内の抗線維素溶解薬の使用は推奨されません。

エミシズマブの臨床試験における臨床経験は、エミシズマブとの薬物相互作用が存在する可能性を示しています。

塞栓性／血栓性イベントに関する枠囲み警告を含め、

ファイバの完全な処方情報をご覧ください。

詳細情報については、ファイバの製品特性概要をこちらでご覧ください。

米国に特化した安全性情報については、ファイバの米国処方情報をこちらでご覧ください。

血友病について

血友病は慢性疾患で、血液中における凝固因子の欠如または不足が原因で正常よりも長時間の出血をもたらします¹。血友病Aは血友病Bよりも一般的であり、2018年の世界における血友病A患者の数は約15万8225人、血友病B患者の数は約3万1247人です²。

血友病患者は、担当の医療専門家と密に連携することで、適切なケアと十分な治療を受けて健康な生活を送ることができます。治療レジメンでは通常、凝固因子補充のオンデマンド療法もしくは定期的予防療法または両方を実施して、出血リスクの管理や予防を行います^1,2。

フォン・ヴィレブランド病（VWD）について

VWDは最も一般的な遺伝性出血性疾患で、米国の人口の最大1パーセントが罹患しています³。VWDは、適切な血液凝固の促進に必要な数種類の血中タンパク質の1つであるフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の欠損または機能不全に起因します³。VWD患者では、VWFの欠陥または欠乏が原因で、血液が効果的に凝固できず、結果的に月経が重くなったり、あざができやすくなったり、鼻血が頻繁になったりします³。VWDに起因する出血はVWDの患者間で大きく異なります⁴。

Takeda Hematologyについて

武田薬品は血友病分野のリーダー企業として、最長の伝統と市場をリードするポートフォリオを備えています。本ポートフォリオは数十年にわたる実臨床経験により、確立済みの安全性と有効性によって裏打ちされています。当社は70年以上にわたり患者さんのための革新を推進してきた経験を有しており、その広範なポートフォリオは複数種の出血性疾患を対象に11製品に及びます⁹。当社が血液病分野のリーダーとしての経験を持っているということは、出血性疾患の治療で今後の発展を追求している中で、今日のニーズを満たすための用意が整っているということを意味します。当社は血友病のコミュニティーと共に、早期診断、出血に対する早期の優れた予防、より個別化された患者ケアを含め、将来への期待を高めることに傾倒しています。

武田薬品工業株式会社について

武田薬品工業株式会社（TSE:4502/NYSE:TAK）は、日本に本社を置き、自らの経営の基本精神に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品のミッションは、優れた医薬品の創出を通じて人々の健康と医療の未来に貢献することです。研究開発においては、オンコロジー（がん）、消化器系疾患、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、希少疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤およびワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ（創薬手法）のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80の国および地域で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。

詳細情報についてはhttps://www.takeda.comをご覧ください。

References

世界血友病連盟。「血友病入門：血友病とは？」（Introduction to hemophilia: what is hemophilia?）。世界血友病連盟ウェブサイト。https://elearning.wfh.org/elearning-centres/introduction-to-hemophilia/#what_is_hemophiliaよりアクセス可能。最終アクセス：2020年10月。世界血友病連盟。「2018年度版年次国際調査に関する報告」（Report on the Annual Global Survey 2018）。世界血友病連盟ウェブサイト。http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1731.pdf。最終アクセス:2020年10月。米国血友病財団。「フォン・ヴィレブラン病」（Von Willebrand Disease）。米国血友病財団ウェブサイト。https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Von-Willebrand-Disease。最終アクセス：2020年10月。「希少疾患」（Rare Diseases）。武田薬品ウェブサイト。https://www.takeda.com/what-we-do/areas-of-focus/rare-diseases/。最終アクセス：2020年10月。留意事項

本留意事項において、「ニュースリリース」とは、本資料（添付資料及び補足資料を含みます。）において武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類、口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭の資料を意味します。本ニュースリリース（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます。）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本ニュースリリースにより株式又は有価証券の募集を公に行うものではありません。米国1933年証券法に基づく登録又は登録免除の要件に従い行うものを除き、米国において有価証券の募集は行われません。本ニュースリリースは、（投資、取得、処分その他の取引の検討のためではなく）情報提供のみを目的として受領者により使用されるという条件の下で（受領者に対して提供される追加情報と共に）提供されております。当該制限を遵守しなかった場合には、適用のある証券法違反となる可能性がございます。

武田薬品が直接的に、又は間接的に投資している会社は別々の会社になります。本ニュースリリースにおいて、「武田薬品」という用語は、武田薬品およびその子会社全般を参照するものとして便宜上使われていることがあり得ます。同様に、「当社（we、usおよびour）」という用語は、子会社全般又はそこで勤務する者を参照していることもあり得ます。これらの用語は、特定の会社を明らかにすることが有益な目的を与えない場合に用いられることもあり得ます。

将来に関する見通し情報

本ニュースリリース及び本ニュースリリースに関して配布された資料には、武田薬品の見積もり、予測、目標及び計画を含む当社の将来の事業、将来のポジション及び業績に関する将来見通し情報、理念又は見解が含まれています。本プレスリリースは特に、売上高、営業利益、調整後EBITDA、税引き前利益、武田薬品の所有者に帰属する純利益、基本的1株当たり利益、償却・減損およびその他の収入・支出、実質的な売上収益、実質的なコア・アーニングス、実質的なコアEPS、純負債の見通しに関する記述を含め、武田薬品の財務／営業成績と関連した見通しや経営陣による予測を含みます。将来見通し情報は、「目標にする（targets）」、「計画する（plans）」、「信じる（believes）」、「望む（hopes）」、「継続する（continues）」、「期待する（expects）」、「めざす（aims）」、「意図する（intends）」、「だろう（will）」、「かもしれない（may）」、「すべきであろう（should）」、「であろう（would）」「することができた（could）」、「予想されるanticipates）」、「見込む（estimates）」、「予想する（projects）」などの用語、それらと同様の内容、それらの否定形を含む単語や用語を含む場合が多いですが、それに限られるものではございません。この書類における将来見通し情報はいずれも、現時点で当社が利用できる情報を踏まえた上での当社の現在の前提及び考えに基づくものです。かかる将来見通し情報は、当社又は当社の役員による、将来の業績に関する保証を表するものではなく、既知及び未知のリスクと不確実性その他の要素を伴います。リスクと不確実性には、日本、米国及び世界中の一般的な経済条件を含む当社の事業を取り巻く経済状況、競合製品の出現と開発、関連法規、製品開発計画の成功又は失敗、規制当局による判断とその時期、為替変動、市場で販売された製品又は製品の安全性又は有効性に関するクレーム又は懸念等、買収対象企業とのPMI（買収後の統合プロセス）が含まれますが、これらに限られません。これらにより、当社の実際の業績、経営結果、財務内容は、将来見通し情報において、明示又は暗示された将来の業績、経営結果、財務内容とは、大きく異なる可能性があります。当社の業績、経営結果又は財務状況に影響を与え得る事項の詳細に関しては、米国証券取引委員会に提出したForm 20-Fによる有価証券届出書の第3項重要事項 - D.リスクファクター”をご参照ください（https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/又はwww.sec.govにおいて閲覧可能です。）。当社又は当社の役員は、この将来見通し情報において示された予想が結果的に正しいということを何ら保証するものではなく、実際の業績又は経営結果は予想と大きく異なることがあり得ます。本ニュースリリースの受領者は、将来見通し情報に過度に依存するべきではありません。武田薬品は、本プレスリリースに含まれる、又は当社が提示するいかなる将来見通し情報を更新する義務を負うものではありません。過去の実績は将来の経営結果の指針とはならず、また、本プレスリリースにおける武田薬品の経営結果は武田薬品の将来の経営結果を示すものではなく、また、その予測、予想又は見積もりではありません。

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