未治療患者におけるNuwiq®の低免疫原性と優れた効力を実証する臨床データを公表

（スイス・ラッヘン）- （ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは、未治療患者（PUP）をNuwiq^®で治療する初の臨床試験となるNuProtect試験（GENA-05、NCT01712438）について、中間データが2017年8月16日に国際的に著名な医学誌「ヘモフィリア」の先行公開論文として公表されたことを発表します。

NuProtect試験はインヒビター発現のリスクが最も高い未治療重度血友病A患者をNuwiq^®で治療する際の免疫原性、効力、安全性を検討するため、2013年3月に開始しました。進行中の試験ではあらゆる年齢・民族の未治療患者110人を組み入れて、患者が実投与日数（ED）にして最長100日間にわたってNuwiq^®の投与を受けます。単一のFVIII製剤を使用した試験としては最大級の規模となります。過去に何らかのFVIII濃縮製剤やFVIIIを含む血液製剤による治療を受けている患者は試験から除外しました。

最近公表された論文では、ほとんどのインヒビターが発生する実投与日数20日間以上にわたり治療を受けた未治療患者66人の中間結果が記述されています。累積発現率（95%信頼区間）は全インヒビターが20.8%（10.7–31.0）、高力価インヒビターが12.8%（4.5–21.2）でした。本試験では出血予防に関してNuwiq^®の優れた効果が報告されており、年間出血率の中央値は突発性出血がゼロ、全出血が2.40でした。Nuwiq^®は出血治療（出血症例の92.4%は1回ないし2回の注入でコントロール）と外科的予防（外科手術の89%で「優」または「良」と評価）でも有効性を示しました。これらの中間結果により、治療歴のある患者で報告されたNuwiq^®の優れた止血効果が確認されます。

血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskayaは、次のように述べています。｢当社はNuPreviq試験の結果に大変感激しており、またこれらの中間データが査読専門誌ヘモフィリアにて公開されるようになったことをうれしく思います。本試験はヒト細胞株由来rFVIIIで治療した未治療患者のデータを報告するものとして初であり、これらの結果は他の市販製品からNuwiq^®を一層差別化するものです。｣

オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように述べています。｢これらのデータから、インヒビター発現のリスクが最も高い患者集団である未治療患者におけるNuwiq^®の低免疫原性が実証され、治療歴のある患者で観察された優れた効力が確認されます。今回の論文公表は、血液凝固疾患を抱える患者が通常の生活を送れるようにするというオクタファルマの目標に向けて、また重要な前進となります。｣

オクタファルマは本研究にかかわったすべての方々、とりわけ患者とその家族がいなければ本研究は実現できませんでしたので、感謝したいと思います。

NuProtect（GENA-05）試験について

NuProtect臨床試験（NCT01712438）は第3相非盲検介入臨床試験で、38施設で実施され、あらゆる年齢／民族の未治療重度血友病A患者を少なくとも100人組み入れて、実投与日数（ED）にして最長100日間か最長5年間にわたって評価するものです。過去に何らかのFVIII濃縮製剤やFVIIIを含む血液製剤による治療を受けている患者は除外しました。試験の主要目的は、中央ラボにてナイメゲン変法のベセスダ法を使用してインヒビター活性を測定することで、Nuwiq®の免疫原性を評価することです。NuProtect試験の最終データは2019年に入手できる見通しです。本試験の詳細情報についてはwww.clinicaltrials.govをご覧ください。延長試験（GENA-15、NCT01992549）では未治療患者で長期の免疫原性、効力、安全性をさらに評価します。

Nuwiq^®について

Nuwiq^®は第4世代組み換え型第VIII因子タンパク質¹で、化学修飾や他のタンパク質²との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています。Nuwiq^®はヒトないし動物由来の添加物²なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープ³を含んでおらず、17.1時間の平均半減期^4,5を示し、フォン・ヴィルブランド凝固因子への高い親和性⁶を持っています。Nuwiq^®による治療は、59人の小児⁹を含め、治療歴のある重度血友病A患者201人^7,8（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました。Nuwiq^®は、治療歴のあるあらゆる年齢群の血友病A患者の治療と出血予防を目的にEU、米国、カナダ、オーストラリア、中南米、ロシアで使用が承認されています。さらに他の国々でのNuwiq^®の承認申請が計画されています。

References:

1. FDA Nuwiq^® memorandum (STN 125555\0), 9 October 2014.

2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.

4. Nuwiq^® European Public Assessment Report, 22 May 2014.

5. NUWIQ^® US Prescribing Information, September 2015.

6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9

8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251

9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

血友病Aについて

血友病AはFVIII欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。血友病Aは世界で男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%は診断ないし治療を受けずに放置されています。最も重篤な治療合併症は、注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発生です。FVIIIインヒビター発生の累積リスクは現在、39%に達すると報告されています。

オクタファルマについて

スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。

オクタファルマ・グループの2016年の売上高は16億ユーロ、営業利益は3億8300万ユーロに達し、2億4900万ユーロの成長投資が実施されました。オクタファルマは世界で約7100人以上の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて113カ国の患者の皆様の治療を支えています。

血液疾患（凝固障害） 免疫療法（免疫障害） 集中治療 オクタファルマは、最先端の製造施設6件をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。

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