2017年ISTH総会（ベルリン）：オクタファルマ、未治療患者でのNuwiq®に関する素晴らしいデータを発表し、血友病Aの個別化予防療法が持つ実臨床での価値を証明

（スイス・ラッヘン）- （ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは今週、ドイツのベルリンで開催中の国際血栓止血学会（ISTH）総会で際立った役割を果たしています。総会のプラチナスポンサーとしてのオクタファルマの積極的な活動には、当社がスポンサーを務める2件の科学シンポジウムがあり、うち1件はNuwiq^®に関する最新のデータと実臨床での経験について検討することが集中テーマとなっています。Nuwiq^®は、当社の拡大し続ける血液疾患関連ポートフォリオの最新製品です。7月9日（日曜）に開催され、盛況となったシンポジウム「制約なしの人生：血友病A患者で増えるNuwiq^®体験」（Towards Life Without Limitation, Growing Experience with Nuwiq^® in Patients with Haemophilia A）では、臨床試験から得た重要なデータとともに、血友病AのNuwiq^®治療に関する実臨床の症例研究と経験が紹介されました。

Nuwiq^®は天然の持続性第4世代組み換え型第VIII因子タンパク質で、ヒト細胞株で製造されています。Nuwiq^®は非ヒトタンパク質エピトープを含んでいないため、血友病A治療で主な合併症となっているインヒビターの発現率を低減できると見込まれ、大いに期待されています。Nuwiq^®の安全性と有効性は、7件の臨床試験で証明済みです。今回のISTHシンポジウムで発表された最新データは、未治療（PUP）患者を治療するためのNuwiq^®の使用と、薬物動態（PK）に基づく個別化アプローチによる血友病治療中の投与量最適化（NuPreviq）を焦点化したものです。

セッションはPier M. Mannucci氏が議長を務め、NuProtect試験の中間データの発表を皮切りに開始されました。NuProtect試験は、インヒビター発現のリスクが最も高い真のPUPコホートでNuwiq^®を使用した臨床試験です（論文は7月5日にヘモフィリア誌が受理)。「PUPに着目：NuProtect試験におけるNuwiq^®の有効性、安全性、免疫原性に関する最新データ」（Focus on PUPs; latest Nuwiq^® efficacy, safety and immunogenicity data in the NuProtect study）と題されたEllis J. Neufeld氏による発表は、中間解析に基づき、Nuwiq^®治療中のインヒビター発現率に関する有望な結果、特に高力価（HT）インヒビターにおける結果を説明するものです（発現率はHTが12.8%、全インヒビターが20.8%）。重症血友病Aの本PUP集団で、出血予防（年間出血率の中央値は突発性出血がゼロ、全出血が2.4）と、破たん出血のコントロール（92.4%の症例で1回ないし2回の輸血で出血を十分コントロール）にNuwiq^®が有効であることを示す説得力のある証拠も提示されました。

「Nuwiq^®使用の実際：ドイツの治療センター、ボン大学病院における経験」（Nuwiq^® in practice: experience from a German treatment centre, the Universitätsklinikum Bonn）と題された発表の中でNatascha Marquardt氏は、ドイツの単一施設で広範な患者の治療にNuwiq^®を使用した経験について検討しました。Marquardt氏は、あらゆる患者カテゴリー（PUP、治療歴のある患者（PTP）、女性保因者を含む）、あらゆる形態の治療（予防療法、オンデマンド療法、外科的予防）におけるNuwiq^®の優れた有効性を説明しました。

セッションの後半では、血友病A患者でPKに基づく個別化予防療法を使用し、個々の患者ごとに個別化しながら注入の頻度を低減すると同時に低い出血率を維持するNuPreviq 法について、実臨床の臨床経験から得られた素晴らしい結果の検討が行われました。NuPreviq 法は、高水準の出血防止と、各患者の独自ニーズに正確に対応する調整のための柔軟性の両方を提供することで、個別のPKプロファイリングと充実した科学的分析を併用しながら、FVIII投与の用量と頻度の最適化に役立ちます。John Pasi氏はNuPreviq使用経験のデータを、「NuPreviq 法：PKに基づくNuwiq^®個別化予防療法の最適化」（The NuPreviq Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq^®）と題された発表で紹介し、重症血友病Aの成人PTP患者におけるPKに基づくNuwiq^®個別化予防療法の有効性と安全性について説明しました。Pasi氏は優れた出血防止（患者の83%は6カ月の試験期間を通じて突発出血を発現せず）と、全体で7.2%の用量削減が達成され、患者の57%が注入回数を週2回以下に低減できたことを実証するデータを発表し、NuPreviqが個別化療法に有効な手法であることを説明しました。説得力のあるこれらの結果をさらに支えたのは、次に行われた「Nuwiq^®の実際：イタリアの複数施設でNuPreviq 法を実際に使用した経験」（Nuwiq^® in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach in practice）と題されたMassimo Morfini氏による発表でした。Dr. Morfiniは、イタリアの複数の施設でNuPreviq法を使用した経験のデータを説明し、ここでも優れた出血防止と、従来の治療法と比較した投与頻度の低減もしくは全体的な用量削減またはその両方を実証しています。これらのデータは大いに期待できるものでNuPreviq 法の基本指針を支持するものです。その指針とは、血友病Aの患者はそれぞれが異なり、個々の治療ニーズと独自のPKプロファイルを持ち、個別化予防療法によってのみそれらに完全対応できるというものです。このような手法は血友病治療における患者の負担と、病院の資源に課せられる要求の両方を減らすことができます。

科学セッションでのNuwiq^®がテーマの4件のポスター発表に加え、ISTHで今週発表されたデータは圧倒的に良好なものであり、血友病Aの治療でNuwiq^®が将来、素晴らしく重要な役割を果たすことを保証しています。オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskayaは、シンポジウムの成功について熱意をもって、「Nuwiq^®に関してのこれまでの非常に有望な結果と経験はオクタファルマの私たちにとって非常に喜ばしいもので、ISTHでそれらを広く血液学界と共有できることに感激しています。当社はPUPでの試験を完了し、患者がさらに人生を歩む上で貢献するNuwiq^®とNuPreviq 法の潜在力すべてを目にできるものと大いに期待しています」と述べました。

オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように述べています。「オクタファルマは血友病Aに関する知識を普及させ、治療の限界を押し広げることに傾倒しています。国際学会は情報交換を促進する極めて重要なプラットフォームとなるもので、オクタファルマは今回の2017年ISTH総会でこれらの好結果を発表できて非常に光栄です。」

血友病Aについて

血友病AはFVIII欠乏を原因とするX連鎖遺伝性疾患で、治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらします。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。血友病Aは世界で男性の5000人から1万人に1人が患っています。世界的に血友病症例の75%は診断ないし治療を受けずに放置されています。最も重篤な治療合併症は、注入されたFVIIIに対するFVIII中和抗体（FVIIIインヒビター）の発生です。FVIIIインヒビター発生の累積リスクは現在、39%に達すると報告されています。

Nuwiq^®について：

Nuwiq^®は天然の持続性第4世代組み換え型第VIII因子タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています。Nuwiq^®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィルブランド凝固因子への高い親和性を持っています。Nuwiq^®による治療は、59人の小児を含め、治療歴のある重度HA患者201人（190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました。Nuwiq^®は、治療歴のあるあらゆる年齢群の血友病A患者の治療と出血予防を目的にEU、米国、カナダ、オーストラリア、中南米、ロシアで使用が承認されています。さらに他の国々でのNuwiq^®の承認申請が計画されています。

オクタファルマについて

スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。

オクタファルマ・グループの2016年の売上高は16億ユーロ、営業利益は3億8300万ユーロに達し、2億4900万ユーロの成長投資が実施されました。オクタファルマは世界で約7100人以上の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて113カ国の患者の皆様の治療を支えています。

血液疾患（凝固障害） 免疫療法（免疫障害） 集中治療 オクタファルマは、最先端の製造施設6施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。

詳細情報については、www.octapharma.comをご覧ください。

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