難病治療薬「ゾルゲンスマ」 承認 薬価は1回あたり約1億6700万円の見込み
2020年5月13日 08:34
高額な治療薬に対する保険適用の是非は以前より話題になっていたが（過去記事）、このたび新たにノバルティス ファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の販売が承認された。この薬の薬価は1回あたり約1億6700万円と非常に高額になる見込み（NHK）。
SMAは日本における指定難病の1つで、乳児が発症した場合90％以上が20か月齢前に死亡、もしくは人工呼吸器による呼吸管理が必要になるという。また、それ以外の場合でも患者の社会生活は困難になるという。2018年度末時点での日本における患者数は全国で858人で、うち9歳未満は30人とのこと。ゾルゲンスマはこういった患者に対し高い効果が確認されているという。
一方で、ノバルティスがこの薬の治験段階での出荷試験で不適切なデータ操作が行われていたという問題が発生したことなどもあって、承認審査は長引いていたという（AnswersNews）。